Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02
柳叶刀：新冠大流行的真正影响——1600万人死亡，全球预期寿命降低1.6岁
在2020-2021年期间，COVID-19大流行导致了1590万人超额死亡，这些超额死亡或直接因为新冠病毒感染，或间接由于大流行相关破坏。这比世界卫生组织（WHO）之前的评估数据要多出100万。
2024-03-18
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
AACR速报：DNA癌症新抗原疫苗，增强晚期肝癌免疫治疗效果
该个性化治疗性癌症疫苗GNOS-PV02由一个DNA质粒组成，该质粒编码多达40个肿瘤新抗原，这些新抗原是通过对每个患者的肿瘤样本进行DNA和RNA测序以及生殖细胞DNA测序确定的。
2024-04-14
Sci：靶向CBFΒ可能是设计新的有效治疗骨关节炎的潜在治疗靶点
本研究发现出生后关节软骨Cbfβ缺失不仅可能导致软骨缺损、软骨骨化和骨赘形成，还可能与滑膜炎症浸润和关节肌肉紊乱有关。
2024-04-27
Sci Adv：激素预治疗逆转骨关节炎！甲状旁腺激素展现惊人潜力，为非手术疗法开辟新径
这项研究不仅为骨关节炎治疗领域带来了革命性的视角转变，更强调了软骨下骨修饰疗法在延缓疾病进展中的潜在价值，为数亿饱受骨关节炎折磨的患者点亮了康复的希望之光。
2024-05-13
