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有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制

作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。

2024-11-15

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

Nature:开发出超快速抗菌药物敏感性测试方法,无需血液培养,就可鉴定导致败血症的微生物病原体

来自首尔国立大学和QuantaMatrix公司的研究人员报道了一种识别败血症病例中病原体的新方法,这种方法可能有助于选择最佳疗法。

2024-08-01

JCSM:新研究鉴定出驱动肌肉衰老的基因

这项研究表明,人工智能有可能造福于肌肉衰老和肌肉疏松症领域。人工智能以前从未用于骨骼肌质量调节领域。

2024-10-29

研究解析九倍体木本竹基因

乌脚绿的组培诱导开花体系以及高质量的参考基因组,为木本竹子的异源多倍体化、属间和种间杂交以及开花机制的研究奠定了基础。

2024-09-14

左撇子背后的基因密码:罕见基因变异与手性倾向的联系

TUBB4B变异与左撇子的关联提供了有力的证据,表明特定的微管蛋白编码基因变异可以直接影响个体的手性偏好。

2024-04-13

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑,肺部疾病治疗迎来革命性变革

通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良,该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础,并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。

2024-10-30