Nature：耶鲁大学借助类器官技术揭示平脑症背后mTOR通路的秘密并找到潜在疗法
在这项新的研究中，这些作者发现了一个与平脑症相关的新基因，然后从两种不同类型的平脑症患者的细胞中开发出大脑类器官。
2025-01-06
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Adv Sci：3D打印生物技术或有望帮助开发人类新型个体化胃癌疗法
本文研究结果表明，这种打印的胃癌模型在对化疗的反应和预后可预测性方面与患者能表现出显著的相似性，因此其常常被认为是一种非常有前途的开发个体化和精确疗法的临床前工具。
2025-02-27
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
Nature：利用大脑抑制不合适免疫反应的能力有望开发出治疗人类多种疾病的新型疗法
研究人员发现，守护肽是由大脑边界的免疫细胞所呈现的，在那里其能吸引并激活一组免疫T细胞，其功能是可供调节的，这样的细胞就能抑制机体异常的免疫反应。
2024-11-21
与知名投资机构成立xRNA疗法公司，成员来自Chinook
近几年来，IgA肾病领域已取得了多项积极进展，包括两款药物获批上市（Nefecon和伊普可泮）、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。
2024-08-25
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15