《科学》：阿尔茨海默病全新疗法！瞄准AD病理核心机制，科学家开发钙离子稳态调控剂，可有效保护神经
研究者设计了一种基于细胞的药物筛选方法，在人神经母细胞瘤中稳定表达额颞叶痴呆（FTD）相关突变P301L，诱导tau蛋白过度磷酸化和聚集，并导致细胞大量死亡。
《自然·癌症》：中国医药大学团队找到“动摇”促癌蛋白KRAS的新疗法！
ADAM9i可提高所有PDAC细胞系对吉西他滨的敏感性，提高三倍以上，两者联合使用导致PDAC细胞的KRAS蛋白和下游通路下调，增强肿瘤细胞的凋亡。
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
Science子刊：上海交大夏伟梁/陆舜团队揭示PTPRT缺失通过调控STING通路，增强抗PD-1疗法的肺癌治疗效果
研究团队通过转录组蛋白组测序、分子模拟和蛋白互作等实验阐明了分子机制：PTPRT 缺失型肿瘤表现出累积的 DNA 损伤、增加的胞质 DNA和更高的肿瘤突变负荷，间接激活STING通路。
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
Cell子刊：新研究发现激活脑干中的特定神经元亚群可减少食物摄入，有望开发出新的抗肥胖疗法
这项新的研究可能为开发通过解决饥饿问题来减少食物摄入和体重同时又不会引起恶心的靶向药物铺平道路。
30多年前因RNA研究获得诺奖，如今再获突破，解析RNA调控的基因沉默因子，为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展，并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
干细胞衍生机制有望催生心脏损伤全新疗法
加州大学洛杉矶分校的研究团队发现了一种重要的内部控制机制，可以促进人类干细胞衍生的心肌细胞的成熟，从而更深入地了解从不成熟的胎儿阶段发育到成熟的成年阶段过程中心肌细胞是如何生长的。
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导