Nat Commun：人工智能助力攻克肾癌治疗难题！科学家有望精准预测抗血管生成疗法的效果

在癌症治疗的漫长征途中，肾癌一直是极具挑战性的领域之一，尤其是透明细胞肾癌（ccRCC），作为肾癌中最常见的亚型，其每年在全球范围内新发病例接近43.5万例。当疾病发生转移时，抗血管生成疗法成为重要的治疗手段，这类疗法通过抑制肿瘤新生血管的形成，切断肿瘤生长所需的营养供应，从而抑制肿瘤的生长和扩散。然而，一个残酷的现实是，尽管抗血管生成药物被广泛使用，但真正从中受益的患者却不到50%，许多患者不仅承受了不必要的药物副作用，还背负了沉重的经济负担；更令人无奈的是，目前临床上缺乏能够准确预测患者对抗血管生成疗法反应的生物标志物。

尽管Genentech公司开展的一项临床试验显示，基于RNA测序的“Angioscore”（一种评估六个与血管生成相关基因表达水平的测试）或许具有一定的预测潜力，但其存在诸多局限性，包括成本高昂、难以在不同诊所标准化、会导致治疗延迟，且仅能检测肿瘤的局部区域，而ccRCC肿瘤本身具有高度异质性，不同区域的基因表达差异巨大，这使得Angioscore的应用受到极大限制。

幸运的是，随着人工智能（AI）技术的飞速发展，医学领域迎来了新的曙光。近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Histopathology based AI model predicts anti-angiogenic therapy response in renal cancer clinical trial”的研究报告中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究开发出了一种基于AI的模型，其或能准确预测哪些肾癌患者将从抗血管生成疗法中获益，这一成果不仅为肾癌治疗提供了新的思路，也为AI在医学领域的应用开辟了更广阔的空间。

研究项目和方法概述

该研究的核心亮点在于，研究人员利用深度学习技术从常规的组织病理学切片（H&E染色）中直接预测出与RNA测序结果高度相关的“Angioscore”，这些切片是患者在确诊时的标准检查项目，且其图像越来越多地被存储在电子健康记录中。研究人员通过将H&E染色切片与相应的Angioscore及他们开发的用于评估肿瘤切片中血管的测试进行匹配，从而训练出了一种能够生成血管网络可视化图像的AI模型。这种可视化图像不仅与基于RNA的Angioscore紧密相关，还能直观地展示模型预测血管的基础，从而让使用者清晰地理解模型是如何得出结论的。简而言之，该模型通过分析病理切片中的血管特征就能预测患者对抗血管生成疗法的反应，从而为临床治疗决策提供了有力支持。

在验证过程中，研究人员使用了来自200多名未参与训练数据的患者的切片，包括在证明Angioscore潜在价值的临床试验中收集的样本，结果表明，这种AI模型预测患者对抗血管生成疗法反应的能力几乎与Angioscore相当；具体而言，该算法预测反应者比非反应者的准确率达到了73%，而Angioscore为75%，这一结果就表明，AI模型在预测患者治疗反应方面具有巨大的潜力。

此外，该研究还揭示了血管生成与肿瘤分级、分期及驱动基因状态之间的关联。研究人员发现，血管生成与肿瘤分级和分期呈负相关，即肿瘤分级越高、分期越晚，血管生成水平越低。这一发现不仅为理解肾癌的生物学特性提供了新的视角，也为未来的治疗策略提供了重要参考。随着精准医疗的不断发展，AI技术在医学领域的应用越来越受到关注；从疾病诊断到治疗方案的选择，AI都展现出了巨大的价值。本文研究进一步证明了AI在肿瘤治疗中的巨大潜力，研究人员计划利用类似的方法开发出能预测ccRCC患者对免疫疗法反应的算法，因为免疫疗法同样存在只有部分患者受益的问题。未来AI分析组织病理学切片有望成为指导诊断、预后和治疗决策的重要工具，其或能为更多癌症患者带来希望。

综上，本文研究不仅解决了临床上预测患者对抗血管生成疗法反应的难题，还为AI在医学领域的应用树立了新的标杆，其不仅展示了AI技术的强大能力，也为未来的医学研究和临床实践提供了新的思路和方向。通过将AI与病理学相结合，研究人员就能成功将复杂的生物学信息转化为直观的可视化图像，从而为临床医生提供了一个简单、高效且易于理解的工具，并能帮其更好地为患者制定个性化的治疗方案，这一成果不仅有望改善肾癌患者的治疗效果，还为其它类型癌症的治疗提供了新的借鉴和启示。（生物谷Bioon.com）

参考文献：

Jasti, J., Zhong, H., Panwar, V. et al. Histopathology based AI model predicts anti-angiogenic therapy response in renal cancer clinical trial. Nat Commun 16, 2610 (2025). doi：10.1038/s41467-025-57717-6