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开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运

PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性,PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。

2024-02-01

MedComm—Oncol:基于单细胞测序技术揭示HBV所致人类肝细胞癌的新见解

来自四川大学等机构的科学家们概述了科学家们通过单细胞RNA测序分析在肝细胞癌研究领域取得的进展。

2023-12-19

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

BIO Integra:单细胞RNA测序分析揭示了不同的人类自身免疫性疾病中免疫细胞的异质性

来自中国中山大学等机构的科学家们通过研究成功整合了五种不同的自身免疫性疾病中的外周血细胞的scRNA-seq数据。

2023-09-25

张元豪团队揭示X染色体上的一个非编码RNA是关键

只有女性的细胞中才存在X染色体失活(XCI)和Xist表达,从而导致自身免疫病大多在女性中发病。

2024-02-06

Ann Rheum Dis : 中山大学蒋小云/陈崴等通过单细胞测序揭示CD163+树突状细胞在狼疮性肾炎中的关键作用

该研究深入解析了LN患者肾脏微环境中免疫细胞和固有细胞的组成,首次鉴定肾脏CD163+DC亚群,并发现其具有促炎、抗原呈递能力强的特征。

2024-02-06

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Nature子刊:何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法

随着UBS-seq的发表,将会进一步促进m5C的生物功能的研究,并和SAC-seq,BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。

2024-01-04