HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
Cell子刊：中山大学李宁宁/何裕隆团队发现自闭症与大肠杆菌过量有关
在这项最新研究中，研究团队进行了多组学分析，以全面揭示轻度自闭症谱系障碍（ASD）个体与典型发育（TD）个体的肠道微生物组（GM）在代谢、功能和分类学方面的变化。
2025-01-16
皇冠靶点”迎来新方案 赛诺菲抗CD38单抗两项适应症在华获批
随着艾沙妥昔单抗的入场和更多适应症拓展，中国MM治疗格局或迎来变革。同时，赛诺菲在MM外的想象空间，我们也将拭目以待。
2025-01-28
Nature：人类DNA的快速进化让我们拥有了最强大脑，但也带来了自闭症等脑部疾病
研究团队筛选出了 20 个人类 HAR 及其黑猩猩同源序列，利用单细胞 CRISPR 干扰（CRISPRi）技术进行功能表征，并验证了这些序列具有物种特异性的基因调控作用。
2025-03-07
柳叶刀子刊：高福院士团队发布中国最大规模“新冠后遗症”调查报告
这项大规模调查数据表明，在68200名中国参与者（包括反复感染）中，约10%-30%在过去一年中出现了长新冠症状。
2024-12-04
Clin Mol Hepatol：肝硬化相关并发症的肠道微生物组和代谢组特征
本研究扩大了针对特定肝硬化相关并发症的肝硬化生物标志物的范围，还强调了肝硬化患者粪便微生物和代谢指标下降的相关性，这些指标与MELD和CTP评分以及AST、ALT、胆红素等临床指标密切相关。
2024-09-29
Science：新研究揭示大脑发育中出现的体细胞突变可能促进精神分裂症产生
这项研究是探索单核苷酸变异在精神分裂症中的作用的一项开创性工作。研究者计划扩大研究范围，分析更多的个体，并利用新兴的DNA技术更详细地研究受这些体细胞突变影响的基因。
2024-10-19
Neurology：在痴呆症患者中类风湿性关节炎或与机体认知功能下降有关
本文研究结果表明，相比未患类风湿性关节炎的痴呆症患者而言，类风湿性关节炎痴呆症患者的认知功能更差且死亡风险会增加。
2025-02-28