科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术
该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞，并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现，线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
2024-08-19
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
研究发现缰核脑深部电刺激有助治疗难治性抑郁症
该工作报道了缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者的临床疗效，探索了缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者的局部电生理及调控患者奖赏环路的神经机制，为临床采用缰核脑深部刺激治疗难治性抑郁症患者提供了证据。
2024-07-21
Science子刊：免疫-纳米颗粒+衰老诱导剂，双管齐下治疗胰腺癌
该研究开发了一种免疫疗法方法，通过脂质纳米颗粒共封装的STING和TLR4先天性免疫激动剂与衰老诱导RAS靶向疗法结合，可以通过衰老相关分泌表型（SASP）重塑PDAC的免疫抑制性肿瘤微环境。
2024-09-03
Cancer Cell：杨增杰团队开发基于甲状腺激素的儿童脑肿瘤分化治疗新策略
该研究首次确立了TH/TRα1/EZH2/NeuroD1信号轴及其在促进肿瘤细胞终末分化和MB发病中的关键作用，提示甲状腺功能减退能够促进MB的发病。
2024-09-02
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
《科学》子刊：脾脏竟是抗癌免疫治疗的“兵工厂”！麻省理工科学家发现，脾脏内耗竭中期CD8+T细胞是响应免疫治疗、向肿瘤浸润的主力
响应免疫治疗召唤、浸润到肿瘤部位的肿瘤特异性CD8+T细胞，是从全身哪些部位来的呢？
2024-10-10
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nat Commun：科学家识别出治疗人类糖尿病肾病的新型基因疗法靶点
本文研究结果为指导未来研究从而阐明人类糖尿病肾病发生的特殊肾脏信号通路和潜在治疗性靶点提供了丰富的数据资源。
2024-12-28
辉瑞他拉唑帕尼联合恩扎卢胺治疗mCRPC III期研究达到OS终点
2024-10-12