Nature：新型治疗性食物MDCF-2中的生物活性成分给营养不良儿童的健康带来益处
来自美国华盛顿大学圣路易斯医学院和孟加拉国国际腹泻病研究中心的一个研究小组在 2021 年进行的一项临床试验显示，一种新设计的旨在修复营养不良儿童发育不全的肠道微生物组（gut microbiome）
2023-12-21
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24
美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
2021-12-22
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
面部肩胛肱肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不恰当表达引起的，它激活了不同的肌毒途径。目前还没有分子疗法可以延缓或防止FSHD骨骼肌萎缩。
2021-11-24
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
在杜氏肌营养不良症(DMD)中，营养不良蛋白的缺乏会导致肌肉退化，而慢性炎症和肌肉干细胞再生能力的降低会加剧肌肉退化。
2021-11-11
欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
2021-07-22
