肠道微生物竟是帕金森病的致病幽灵之一
小编推荐：您不可错过的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会200年前，英国的一位外科医生James Parkinson发表了一篇关于“震颤麻痹病”的论文，60年后，为了纪念他，这种疾病被命名为“帕金森病”。一直以来，科学家们在研究治疗方法时，都着眼于“脑”，除了发明可以激活脑中神经元的药物，大胆的科学家更是用上了电场直接刺激大脑的方法。
基因疗法如何让B型血友病摆脱凝血因子
电视中《血疑》的主人公幸子，轻微外伤或是身体自发出血就会引发血流不止，不得不被急送到医院接受凝血因子治疗，给生活带来巨痛。这种疾病就是血友病，一种性染色体遗传导致的罕见凝血功能障碍。一项来自北京儿童医院血液病中心的调查显示，目前全球血友病的发病率约为十万分之五，我国的血友病病人数在65，000人到80，000人之间。其中超过一半为重度患者。血友病中的B型也称为九因子（FIX）缺陷，是由于凝血因子I
Science：首次从结构上揭示帕金森病的关键组分的毒性产生机制
2017年12月17日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国、意大利和西班牙的研究人员观察到与帕金森病相关的毒性蛋白聚集物如何破坏健康的神经元的细胞膜，导致它们的细胞壁出现缺陷，最终导致一系列诱导神经元死亡的事件。相关研究结果发表在2017年12月15日的Science期刊上，论文标题为“Structural basis of membrane disruption and cell
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
基因疗法高价现状或将改变，未来更多常见病的治疗费用会更加低廉
基因治疗，是将新的遗传物质整合至一个人的 DNA 中的治疗方法，对于目前一些最罕见的综合征来说，是一种具有革命性的治疗手段。诸多医药公司为这种具有精确靶向性的治疗方法制定了天文数字般高昂的价格。事实上，由于定价过高，部分疗法已经被迫在欧洲下市，同时另一家公司仍然在想尽一切办法吸引患者。一项上周刚刚批准的治疗方法或许能够改变目前的市场平衡。Yescarta 是第二例通过修饰免疫细胞 DNA 增强其对
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
美国首个遗传病基因疗法有望上市：为失明者揭开黑布
对莱伯先天性黑蒙症患者而言，失明是一经出生就注定，需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病，每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在，婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶，对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长，患者的视野会是轮廓和阴影的集合，并在中年时，彻底跌入漆黑的失明深渊。而且，无药可医。对10月中旬，在美国食品药品监管局（FDA）咨询委员会面前
美国FDA授予Shire实验性A型血友病基因疗法SHP654孤儿药地位
2017年10月26日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性凝血因子VIII（FVIII）基因疗法SHP654（又名BAX888）治疗A型血友病的孤儿药地位（ODD）。SHP654利用了一种腺相关病毒血清型8（AAV8）载体，将一种经过密码子优化的、B结构域删除的FVIII（BD
《细胞》子刊：帕金森病三十年来新突破！导致运动障碍的罪魁祸首或不是消失的多巴胺
200 年前，英国医生 James Parkinson 描述了一种会不由自主地颤抖的疾病，就是我们现在所说的帕金森病。治疗它的治疗药物有六大类，但是万变不离其宗，它们都是以直接增加脑内多巴胺的水平、或延缓多巴胺的代谢分解为中心来实现治疗目的的。毕竟在大家的认知中，帕金森病的一个主要病理特征就是多巴胺能神经元死亡，多巴胺分泌减少。这导致基底神经节的抑制信号减少，丘脑兴奋的状态就是病因所在。但是！近期