eLife：深入探究阿尔兹海默病发生的关联基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究追踪了一种在阿尔兹海默病发生过程中扮演关键角色的基因，这种名为BIN1的基因早在2009年就被发现与阿尔兹海默病发生有关；这项研究中，研究者指出，BIN1能帮助调节大脑神经元的活性，这一点非常重要，因为过度的神经活性—
1篇Nature和1篇Cell论文揭示与帕金森病相关的蛋白LRRK2作用机制
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---一种难以捉摸的蛋白被许多人认为是全面了解遗传性帕金森病病因的关键，而且如今却更加清晰地成为人们关注的焦点。帕金森病影响着全世界数以百万计的人，它是一种神经系统疾病，会逐渐攻击运动功能，导致运动和协调等方面的持久损害。研究这种疾病的主要原因的科学家们将重点放在这种称为富含亮氨酸重复激酶2（leucine-rich
增强癌症免疫疗法 阿尔茨海默病风险基因提供了新靶点
免疫疗法的问世，彻底改变了癌症治疗方法。通过刺激患者自身的免疫系统攻击癌细胞，免疫疗法在某些情况下可以迅速遏制肿瘤发展。然而，由于癌细胞善于躲避免疫攻击，这类药物目前只对1/4左右的患者起效。今日，顶尖学术期刊《细胞》在线发表了一项重要的研究，科学家们找到了一种增强肿瘤免疫疗法的新工具。他们在多种类型的癌症中发现，免疫细胞具备一个新的潜在治疗靶点
用于帕金森病治疗的刺激干细胞生长的纳米结构
2020年7月23日讯 /生物谷BIOON /——香港浸会大学(HKBU)的研究人员发明了一种纳米结构，可以刺激神经干细胞分化成神经细胞。他们发现，将这些神经细胞移植到患有帕金森病的大鼠体内，随着新细胞取代移植部位周围受损的神经细胞，这些神经细胞逐渐改善了大鼠的症状。这项新发明为干细胞治疗提供了有希望的见解，并为帕金森病的新治疗带来了希望。用干细胞治疗帕金森氏
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本获得批准，复星医药引进中国！
Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶，使更多的左旋多巴到达大脑，延长临床效果，帮助患者实现运动症状控制。
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT？技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
A型血友病基因疗法长期疗效喜人
BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec，在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明，在接受一次基因疗法后4年时，患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟（WFH）