Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
罗氏/再生元抗体鸡尾酒REGEN-COV高危人群被动免疫：有症状感染风险降低81%!
此外，与安慰剂相比，REGEN-COV在接受治疗但仍经历有症状感染的患者中平均1周消除症状（安慰剂3周）、在新近感染无症状患者中将发展为有症状COVID-19总体风险降低31%。
罗氏停止反义RNA疗法tominersen三期临床研究
为了应对亨廷顿氏病，罗氏早在2017年就与Ionis签署了一项专利许可协议，针对与亨廷顿舞蹈症有关蛋白的一种新的反义疗法。现在，在经历了早期的安全警示后，在数据委员会的命令下，罗氏宣布停止一项处于三期临床阶段的研究。罗氏表示，在独立数据委员会“根据调查疗法对研究参与者的潜在益处和风险状况提出建议”后，公司已经停止了针对亨廷顿蛋白和突变
罗氏集团CEO首次出席中国发展高层论坛
3月20日- 22日，罗氏集团首席执行官施万博士（Dr. Severin Schwan）首次出席中国发展高层论坛，通过大会建言献策，并参与李克强总理接见活动。
罗氏/再生元COVID-19抗体鸡尾酒疗法大幅降低住院/死亡风险
再生元及其合作伙伴罗氏，有了新的III期临床数据来表示，既能够治疗生病的患者，又能够为没有接种的人群带来保护。有分析人士估计，如果获得监管机构认可，那么这2家公司手中的抗体鸡尾酒疗法REGEN-C0V将成为一款重磅产品。REGEN-COV由2款单抗casirivimab和imdevimab组成。根据双方发布的公告，与安慰剂相比，REG
尼达尼布国产首仿获批
近日，根据国家药监局发布的药品批准证明文件待领取信息显示，石药集团恩必普药业有限公司4类仿制药乙磺酸尼达尼布软胶囊获批上市，这也是尼达尼布的首款国产仿制药。据了解，尼达尼布作为一种三重血管激酶抑制剂，能同时针对三种促进血管更生受体，包括VEGFR、PDGFR与FGFR，在临床上可应用于特发性肺纤维化、非小细胞肺癌等疾病的治疗。尼达尼布
西班牙成功研制用于治疗法布里病的新型纳米药物
近期，西班牙最高科研理事会（CSIC）下属巴塞罗那材料科学研究所（ICMAB-CSIC）的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病（Fabry）的新型药物。法布里病属于罕见病，是一种由编码α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的GLA基因突变引起的遗传性溶酶体贮积病。该疾病会引起患者心脑血管并发症以及肾功能衰竭，同时伴有严重的疼痛发作。据统计，在欧盟国