Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
Nature：利用新型机器学习算法CEBRA解码小鼠大脑的动态信号
是否有可能仅根据大脑信号就完全重建某人所看到的东西？答案是否定的，还没有。但是，在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员在这个方向上迈出了重要的一步：他们引入了一种新的算法来建立人工神经网
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
上海复旦大学舒易来团队开发了一种遗传性耳聋理想的小鼠模型
先天性听力损失是儿童中最常见的感觉障碍之一，超过一半的病例是由基因突变引起的。超过100个基因与综合征和非综合征性听力损失有关，包括常染色体显性基因座、常染色体隐性基因座、x连锁基因座和线粒体基因座。
Nature子刊：高冠军团队发现激酶调控精子发生机制，为治疗男性不育及男性避孕药物开发提供新思路
该研究发现了TSSK介导的磷酸化在精子发生中发挥着广谱的调节作用，这不仅有助于深入理解磷酸化修饰在精子发生过程中的分子调控机制，而且为开发新的治疗男性不育方案和男性避孕药物的靶点设计提供了新思路。
中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略，单次侧脑室注射FGF4，可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1，提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率，同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性，跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收，进而发挥持久控糖效果。
Cell Rep Med：传统中药的药物形式或有望改善胶质母细胞瘤小鼠的生存率
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现，基于传统中药中的天然化合物的药物或能帮助抵御小鼠机体中的恶性脑瘤，这或许就为后期科学家们开发胶质母细胞瘤的新型疗法提供了新的研究思路。
Cell：在胚胎小鼠大脑中发现一个活跃的瞬态多层回路
在一项新的研究中，来自瑞士巴塞尔分子与临床眼科学研究所和巴塞尔大学的研究人员利用一种新的方法在单细胞分辨率下研究活的胚胎小鼠大脑，发现了一个活跃的多层回路，该回路在发育的早期阶段在大脑皮层中形成。从遗
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞，挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例，并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略，使用先导编辑技术，可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因，而且不产生DNA双链断裂（DSB
Alzhe & Demen :揭示抑制多巴胺转运体促进溶酶体生成并改善小鼠阿尔茨海默病样症状的机制
溶酶体是细胞内负责物质降解的重要细胞器，其内部含有蛋白酶、酯酶等多种水解酶，可降解多种大分子物质，包括蛋白质和脂类等。溶酶体功能紊乱导致胞内物质不能被正常降解进而诱发多种重大疾病如神经退行性疾病等。