GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
小RNA大作用！Commun Biol：特殊的小RNA分子miR-29在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色
来自北卡罗来纳大学等机构的科学家们通过研究首次证实了miR-29分子或许在驱动机体衰老过程中扮演着重要角色。
2024-09-27
Cell：小核仁RNA：调控细胞衰老的幕后推手
这项研究通过全基因组筛选，发现了一种保守的snoRNA：SNORA13，它是人类细胞和小鼠衰老所必需的，SNORA13能够负调控核糖体生物合成，直接与RPL23相互作用从而促进p53激活和细胞衰老。
2024-08-23
Cell：陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来
该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知，并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。
2024-11-28
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
罗氏突破性小分子药物组合获FDA批准
2024-10-18
Nature：发现gliocidin小分子有望安全有效治疗胶质母细胞瘤
在小鼠体内安全有效的治疗将gliocidin作为一种有前途的前体药物，有可能改善胶质母细胞瘤患者的生存结果，使其成为未来临床试验的候选药物。
2024-12-17
Cell：新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13
在这项新的研究中，研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术，在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。
2024-07-26
Science：新研究表明小分子泛KRAS降解剂有望治疗之前难以治疗的癌症
研究团队成功地将 KRAS、PROTAC 和 VHL 三种成分共晶体化。利用 X 射线晶体学，他们可以直观地看到这种复合物的原子细节结构，帮助他们了解这种小分子化合物是如何将这两种蛋白招募在一起的。
2024-09-30
Nature：新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。
2024-04-28