Cell重磅：人类胚胎干细胞来源的多巴胺能前体细胞，安全有效治疗帕金森病
该研究开发了人类胚胎干细胞（hESC）来源的多巴胺能前体细胞（A9-DPC），在 1/2a 期临床试验中，双侧壳核移植 A9-DPC 表现出良好的安全性，并能有效改善帕金森病患者的运动症状。
2025-10-15
Nature：KCTD10是“交通指挥官”，及时疏通保基因组安全
一种名为KCTD10的蛋白质就像是DNA上的“交通指挥官”一样，能在冲突发生前及时调度从而保护基因组的稳定，相关研究结果不仅阐明了细胞内维持基因组完整性的新机制，更为抗癌治疗提供了全新思路。
2025-10-15
Nature Medicine：我国学者临床试验证实，抗衰老药物+免疫疗法，让癌症治疗更安全有效
这项研究为个体间肿瘤免疫微环境（TIME）的差异性提供了宝贵见解，并强调了通过靶向免疫衰老来增强抗肿瘤疗效的潜力。
2025-08-27
Science：AI的“矛”与生物安全的“盾”——对基因合成筛选体系的首次大规模红队演习
长远来看，随着AI技术的飞速发展，我们终将迎来一个AI能够设计出与自然界中任何已知蛋白质都毫无序列相似性的全新功能分子的时代。到那时，单纯依赖序列筛选的“防火墙”将彻底失效。
2025-10-07
Nature：罗敏敏团队发现抑郁症治疗新机制，带来更安全更有效的抗抑郁疗法
该研究证实，腺苷是快速起效抗抑郁药物/疗法的关键介质，也是治疗重度抑郁症的可操作的靶点，适用于开发可扩展的非侵入疗法。
2025-11-07
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病
这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。
2025-09-28
Lancet Haematol：利用利伐沙班长期治疗儿童静脉血栓栓塞也是有效和安全的
这项长期研究显示，利伐沙班是预防儿童复发性血栓形成的一种有效而安全的选择，不仅在急性治疗期间，而且在延长治疗时间方面也是如此。
2025-05-28
Cell子刊：揭开司美格鲁肽的减肥机制，激活这种神经元，让减肥更安全
研究首次解析了司美格鲁肽通过 AP/NTS Adcyap1+ 神经环路调控代谢的分子路径，揭示了“减脂保肌”的潜在靶点，为开发副作用更小、疗效更持久的肥胖治疗策略奠定了理论基础。
2025-06-03
Nature Materials：清华大学喻国灿/程功等开发新型LNP，不在肝脏蓄积，让mRNA疫苗更安全、更高效
该系统展现出作为开发高效且安全的 mRNA 疫苗的有效且毒性极低的递送平台的巨大潜力。
2025-08-06