首页 » 标签 :“孤儿药”(共找到约253条相关新闻)
  • 优先审评审批:我国孤儿药开发迎 “绿灯”

      为了缩短特需药品上市时间,各国药监部门一般会推出优先审评审批的“绿色通道”。为了提升我国医药创新水平,近年来CFDA也推出了优先审评审批制度。2017年我国纳入优先审评审批的药物注册申报情况如表1所示。为了进一步加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市。2017年12月28日,国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》新版本,进一步明确了

  • 脆性X综合征新疗法斩获FDA孤儿药认证

     最近,临床药物研发公司Tetra Discovery Partners宣布,公司开发的用于治疗脆性X综合征的新疗法BPN14770已经获得了美国FDA孤儿药认证。此举将进一步加快该药物的研发进程。BPN14770是一种靶向磷酸二酯酶4D(PDE4D)的选择性小分子抑制剂药物。公司此前与公益组织FRAXA Research Foundation的联合研究显示,这种小分子药物在脆性X综合征

  • 美国FDA授予创新药物Livantra(曲美他嗪)治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)孤儿药地位

    小编推荐会议:2018新药研发东方论坛2018年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Martin Pharma是一家总部位于美国纽约的私人持有的临床阶段制药公司,专注于将一些已上市药物进行重构改变其用途,用于罕见病或临床上存在治疗挑战的疾病。今年3月15日,Martin公司刚刚完成种子轮融资。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予Livantra治疗慢加急性肝衰竭(ACLF)

  • 广州再极医药新药获美国FDA孤儿药资质

    动脉网近日获悉,广州再极医药科技有限公司(以下简称“再极医药”)宣布,其临床产品Max-40279已正式获得美国食品和药物管理局(FDA)颁发的孤儿药资质,该产品由再极医药科研人员自主研发,用于治疗急髓性白血病(AML)。临床前研究数据显示,Max-40279通过对FLT3和FGFR的双重强烈抑制和较高的骨髓血药浓度,有效克服当前临床应用药物的骨髓FGF通路激活的耐药性,是国际领先临床试验产品。公

  • 美国FDA授予Scholar Rock公司脊髓性肌萎缩症首创新药SRK-015孤儿药地位

    2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --Scholar Rock是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司,专注于围绕生长因子生物学机理开发新型抑制剂类药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予先导抗体候选药物SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的孤儿药地位(ODD)。SRK-015是一种首创的(first-in-class)、选择性的肌肉生长抑素(myo

  • 丁苯酞获“渐冻人孤儿药”资格 迈向50亿市场

     石药集团于2018年3月11日晚间公布,石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞),获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资格认定。肌萎缩侧索硬化症(ALS)也叫运动神经元疾病,俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病,多见于40~50岁的男性,其病因至今不明,医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化,导致的四肢、

  • 石药集团胃癌药物DP303c获FDA孤儿药认定

     胃癌(gastric carcinoma)是起源于胃黏膜上皮的恶性肿瘤,在我国各种恶性肿瘤中发病率居首位,胃癌发病有明显的地域性差别,在我国的西北与东部沿海地区胃癌发病率比南方地区明显为高。好发年龄在50岁以上,男女发病率之比为2:1。由于饮食结构的改变、工作压力增大以及幽门螺杆菌的感染等原因,使得胃癌呈现年轻化倾向。胃癌可发生于胃的任何部位,其中半数以上发生于胃窦部,胃大弯、胃小弯及

  • 白血病新药pracinostat获孤儿药资格

    日前,瑞士制药公司Helsinn集团和位于圣地亚哥的MEI Pharma公司联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予两个公司联合开发的在研药物pracinostat孤儿药资格。Pracinostat目前在临床3期试验中与azacitidine构成组合疗法,用于治疗无法接受诱导化疗的成年急性骨髓性白血病 (acute myeloid leukemia, AML) 患者。EMA的孤儿药资格是基于治疗AM

  • 孤儿药引导医药研发新潮流

    还记得风靡全球的冰桶挑战赛,此活动由美国发起,目的在于让人们了解肌肉萎缩性侧索硬化症,唤起全世界对“渐冻人”的关注,同时募款治病。其实这只是罕见病中的一种,罕见病种类繁多,大多为遗传类疾病,发病率较低,治疗手段落后,研究罕见病的医药企业研发热情不高。可近几年孤儿药的发展有了明显改变。孤儿药近几年的发展趋势迅猛,引起医药界的广泛关注,以美国FDA和欧盟EMA 2010-2016年批准授权的孤儿药的数

  • Rhizen制药外周T细胞淋巴瘤治疗药获FDA孤儿药认定

    12月22日,Rhizen制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予高选择性和口服活性双重PI3Kδ/γ抑制剂Tenagisib(RP6530)用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)孤儿药认定。“我们很高兴公司的高选择性和具有口服活性双重PI3Kδ/γ抑制剂Tenalisib能获得美国FDA孤儿药命名,期待这将进一步推动治疗外周T细胞淋巴瘤药物的发展。”Rhizen Pharmaceuti