刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
多篇重要研究成果解读科学家们在人类多发性硬化症研究领域取得的新成果！
多发性硬化症（MS）是人类最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，目前全球大约有近300万人都患有该病，其会影响机体除神经系统外的所有器官，从而导致患者出现不同程度的功能障碍。
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
MIT科学家为皮肤给药提供可穿戴解决方案
近日，麻省理工学院（MIT）的研究人员为了能让药物更好地经由皮肤进入身体，开发了一种可穿戴的贴片，利用无痛超声波作用于皮肤，创造出微小的通道，使得药物能够更易于穿透皮肤。相关成果以“A Conform
“减肥神药”司美格鲁肽的意外收获：恢复NK细胞功能，降低癌症风险
这项研究首次证明了GLP-1治疗有助于肥胖患者的外周血NK细胞的细胞因子产生和细胞毒作用的恢复，这种恢复似乎与体重减轻无关。
Nature：新研究有望开发出不会导致成瘾和幻觉的止痛药
治疗疼痛而不引发危险副作用（如欣快感和成瘾）的策略已被证明是比较困难的。几十年来，科学家们一直试图开发出能够选择性地激活一种类型阿片受体（opioid receptor）来治疗疼痛，同时不激活与成瘾有
CCR：科学家首次发现，耐药卵巢癌能细胞“催眠”同伙，促进周围癌细胞集体耐药！
这项研究报告了一种新的化疗耐药机制，即化疗可促进静止态卵巢癌细胞表达大量FST，并以旁分泌的方式影响其邻近肿瘤细胞的增殖和耐药。通过敲除FST或使用FST中和抗体可提高肿瘤细胞或小鼠肿瘤模型对化疗药物
J Exp Clin Cancer Res：优化低剂量协同药物组合是解决癌症复杂机制和克服耐药性的有效策略
结直肠癌（CRC）是全球第三大确诊癌症，每年有超过100万新诊断病例。靶向疗法的出现极大地改变了CRC治疗的临床管理。然而，由于相对高剂量的毒性和主要针对一种信号通路，所以靶向疗效仍然有限。
《细胞·代谢》：一次给药，控糖7周！中国科学家开发新型2型糖尿病治疗策略，单次侧脑室注射FGF4，可在小鼠体内实现7周的控糖效果
FGF4会激活GSNs表面的FGFR1，提高了db/db小鼠葡萄糖兴奋神经元放电频率，同时抑制了葡萄糖抑制神经元的活性，跨器官促进了外周骨骼肌的糖吸收，进而发挥持久控糖效果。
全球1400多万2型糖尿病病例的发生或与不良饮食有关！
来自塔夫茨大学等机构的科学家们通过研究开发了一个基于184个国家的膳食摄入量的研究模型，并根据该模型推测，2018年全球人群不良饮食会导致超过1410万例2型糖尿病病例。