开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
2023-05-22
PNAS：科学家成功将siRNA疗法运输到肺部 有望治疗人类相关肺部疾病
来自马萨诸塞大学医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种能通过鼻内给药将基因疗法直接运输到肺部组织中的新技术，这一研究发现或有望帮助开发出一类治疗人类肺部疾病的新型疗法。
2023-05-11
Nature：揭示铜促进炎症产生机制，有望开发抗击炎症和癌症的新疗法
炎症是一种复杂的生物过程，可以根除病原体并促进受损组织的修复。然而，免疫系统失调会导致炎症不受控制，反而产生病变。炎症也与癌症有关。炎症的分子机制并不完全了解，因此开发针对炎症的新药面临着重大挑战。
2023-05-11
科学家发现细菌感染会促进子宫内膜异位症发展，抗生素或成新疗法
研究者使用甲硝唑（MZ）和氯霉素（CP）两种梭杆菌属敏感的抗生素治疗了模式小鼠，发现无论是感染后直接给药，还是在异位病灶已经形成后才给药，都能不同程度地显著减少异位病变的数量和重量。
2023-06-20
Nat Cell Biol：MAIT细胞有望根据其代谢来被调节抵御不同的病原体 有望开发出抵御多种疾病的新型疗法
来自La Jolla免疫学研究所等机构的科学家们通过研究揭示了小鼠肺部中MAIT细胞的位置、功能、基因表达和代谢机制。
2023-06-02
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
2023-05-19
相约武汉，第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会，这个6月精彩继续！
VacFuture 2023 (武汉站) 第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会于6月3日-4日在武汉举办，届时超过800人和40家展商预计参次大会。大会将聚焦“小核酸药物开发”和“mRNA新型疫苗研发”
2023-05-26
首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
2023-04-26
Nat Immunol：科学家有望开发出治疗人类肺癌的新型免疫疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过进行一项临床前研究发现了一种潜在的新型疗法或能靶向治疗人类最常见的肺癌。
2023-05-05