白血病CAR-T细胞疗法！MB-102(CD123 CAR T)获美国FDA批准开展I/II期临床试验
2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）的新药临床试验申请（IND），启动一项多中心I/II期临床试验，评估MB-102治疗急性髓性白血病（AML）、母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
日前，最新发表的研究表明，Sarepta Therapeutics公司治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的反义RNA药物Exondys 51 (eteplirsen)，在验证性上市后研究的3项试验中，皆取得了延缓肺功能衰退的积极结果。这些结果于近期发布在Journal of Neuromuscular Diseases上。值得一提的是，Exondys 51是首个经FDA批准的用于治疗特定
Arvinas第二款蛋白降解疗法即将进入临床试验 用于治疗乳腺癌
今日，Arvinas公司宣布，该公司的候选疗法ARV-471的IND申请获得FDA批准。ARV-471是一款口服雌激素受体（ER）PROTAC蛋白降解剂，用于治疗局部晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌患者。计划于2019年第三季度开始启动1期临床实验。这是该公司第二款进入临床试验的PROTRAC疗法。在美国，乳腺癌是第二大常见癌症，也是导致女性癌症死亡的第二大原因。据美国癌症协会（A
trans Vis Sci：新型干眼病疗法有望进入临床试验
2019年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近发表的一篇文章，一项针对严重干眼症的新型酶治疗的I / II期临床试验的参与者疾病严重程度得到了显著的减轻。该试验比较了含有生物合成形式的DNase酶的滴眼液和不含酶的滴眼液对疾病的治疗效果。DNase破坏眼睛表面上的核酸基材料。在干眼病中，眼泪的产生失调，并且眼睛的透明外层角膜发炎。在严重的干眼病中，通常伴有干燥综合征和眼移植物抗宿主病等
CRISPR技术首次在美国治疗实体瘤患者 T细胞疗法启动临床试验
日前，美国宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技术改造过的T细胞疗法的治疗。他们分别为复发性黑色素瘤患者和肉瘤患者。这是首次基于CRISPR技术改造的细胞疗法在美国患者身上接受检验。这项临床试验由美国顶级CAR-T细胞疗法发明人Carl June博士联合创建的Tmunity公司，Facebook创始
全球首个“现货”iPS衍生NK免疫疗法治疗实体瘤进入临床试验
癌症是仅次于心脏病的全球第二大杀手。在美国，预计2019年将有606，880人死于癌症。随着免疫疗法的出现，研究人员希望通过提高人体免疫系统来有效地对抗和消灭肿瘤。尽管这种类型的治疗完全改变了黑色素瘤等癌症的治疗前景，但仍有相当多的人的肿瘤可以逃避免疫系统的监视和追踪。继过继细胞转移和检查点抑制剂之后，自然杀伤(NK)细胞也加入了免疫疗法的行列。这些特殊的白细胞配备了强大的工具，可以在
徐诺药业靶向组合疗法肾癌和淋巴瘤临床试验申请在中国、欧盟实现重大监管里程碑
2019年03月18日/生物谷BIOON/--致力于抗肿瘤新药开发的中美跨国制药公司徐诺药业（Xynomic Pharma）与BCAC公司（纳斯达克：BCAC）近日联合宣布，中国、西班牙、波兰监管机构已经批准徐诺药业开展关键性III期临床试验的申请，该试验将评估艾贝司他（abexinostat）联与帕唑帕尼（pazopanib）治疗肾细胞癌（RCC）的疗效和安全性。徐诺药业计划于2019年上半年在
日本开展临床试验利用干细胞疗法治疗脊椎损伤
2019年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，日本研究人员将使用一种干细胞进行临床试验，试图治疗脊髓损伤。东京庆应义塾大学的研究小组已经获得了政府的批准，该试验使用所谓的诱导多能干（iPS）细胞 - 这种细胞有可能发展成体内的任何细胞 - 来治疗严重脊髓损伤的患者。（图片来源：www.pixabay.com）该大学表示，该试验预计将于今年晚些时候开始，最初将集中对4名患者展开治疗，这些
Jazz开展10亿美元合作 外泌体抗癌疗法要来了吗？
日前，Jazz Pharmaceuticals公司和专注于外泌体疗法的生物技术公司Codiak BioSciences宣布达成战略合作，共同推进工程化外泌体的研究、开发和推广，为难治性癌症提供新型疗法。按计划，Codiak将获得预付费用、里程碑付款和开发成功后的特许权使用费。外泌体是一种细胞外的膜状脂质囊泡，起着细胞间通讯系统的作用。外泌体的直径只有纳米级，但可以携带核酸、蛋白质、脂质