基因疗法连获喜讯 FDA取消两家公司临床试验禁令
近日,FDA宣布取消对Sarepta Therapeutics和Epizyme公司的临床试验禁令,这两家公司得以继续进行临床试验。Sarepta Therapeutics公司是一家致力于开发精准基因疗法,治疗罕见神经肌肉疾病的公司。而Epizyme公司是一家开发创新表观遗传学疗法的公司。Sarepta的技术平台是利用化学合成的二氨基磷酸酯吗啉代寡聚物(PMOs)来影响RNA的转译过程,从而改变蛋白
Cell子刊:I期临床试验表明HIV免疫疗法是安全的和耐受性良好的
2018年9月26日/生物谷BIOON/---来自I期临床试验的初步结果证实了一种涉及T细胞体外增殖和随后将它们灌注到HIV感染者体内的细胞疗法的安全性和耐受性。相关研究结果于2018年9月21日在线发表在Molecular Therapy期刊上,论文标题为“HIV-Specific, Ex Vivo Expanded T Cell Therapy: Feasibility, Safety, an
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
2018年8月31日/生物谷BIOON/---任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。CRISPR是2012年发现的,它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种
贝达药业新药Vorolanib与PD-1联合疗法临床试验申请获受理
近日,贝达药业发布公告,全资子公司卡南吉医药科技(上海)有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药品注册申请受理通知书》,卡南吉新药Vorolanib(CM082)和上海君实生物医药科技股份有限公司新药特瑞普利(JS001)拟联合用于既往未经治疗的局部进展或转移性黏膜黑色素瘤的药品临床试验申请已获得国家药品监督管理局受理。CM082是针对VEGFR和PDGFR靶点的多靶点受体
CAR细胞疗法获FDA批准进入临床试验 腹腔注射治疗卵巢癌
近日,MaxCyte宣布,公司基于mRNA非病毒技术开发的治疗实体瘤的CAR细胞疗法已被FDA批准开始临床试验,同时,这也是MaxCyte全资拥有的第一个CAR项目MCY-M11(靶向间皮素Mesothelin)。将通过腹腔内注射治疗复发/难治性卵巢癌和腹膜间皮瘤患者。此外,通过静脉注射治疗其他实体瘤的CAR疗法也处在临床前开发状态。先前,Maxcyte作为全球电转染领域的领导者已经被业内人士所熟
用细菌治疗宫颈癌,免疫疗法临床试验获FDA放行
专注于发现、开发和推广免疫治疗产品的的生物技术公司Advaxis宣布,美国FDA取消了对其axalimogene filolisbac(AXAL)与durvalumab组合治疗晚期复发性或难治性宫颈癌和HPV相关头颈癌的1/2期研究的在研新药(IND)申请的临床控制。AXAL是一种靶向单核细胞增生李斯特菌(Listeria monocytogenes,Lm)的免疫疗法,它通
全球CAR-T细胞疗法临床试验情况梳理
6月27日,CNDA批准明聚生物CAR-T产品JWCAR029的IND申请,这是国内首个获准临床的CD19靶向CAR-T产品。借此机会,笔者简单梳理了当前CAR-T疗法的临床试验情况。CAR-T细胞免疫疗法(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)是目前肿瘤治疗领域最具颠覆潜力的新兴技术之一,相较其他肿瘤治疗方法,如手术切除、放化疗、小分子靶向药物、单抗药物以及造血干细胞移植等,具备更
德克萨斯A&M大学和Celltex公司合作开展利用MSC衍生外泌体的阿尔茨海默病的潜在疗法
总部位于休斯顿的生物技术公司Celltex Therapeutics和德克萨斯A&M大学健康科学中心医学院再生医学研究所联合宣布了一项知识产权许可获取和研究协议。这项公告标志着一项新研究的开始,该研究利用自体间充质干细胞(MSC)衍生的外泌体研究阿尔茨海默病的潜在治疗方法。自体干细胞技术的先驱Celltex公司以其专有的干细胞技术而闻名,其生产的成人MSCs数量从未应用于血管治疗、自身免疫
小身材,大作用——外泌体的临床应用前景
大多数细胞(包括正常细胞和病变细胞)都会向胞外和体液中释放具有双分子膜结构的纳米级囊泡。这些胞外囊泡按尺寸从大到小可分为三大类:外泌体、微囊泡,凋亡小体。外泌体广泛存在于体液中,如血清、唾液、乳汁、脑脊液、尿液和精液等体液中。其生物学功能虽然还未完全解析清楚,但科学家们在许多领域均已对其展开了研究。 外泌体主要经细胞核内体途径生成,在进入外环境后,
Cell Stem Cell:I期临床试验结果可喜 干细胞疗法或有望治疗脊髓损伤的患者
2018年6月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中,来自加利福尼亚大学的科学家们通过研究报道了首个人类I期临床试验结果,即对四个受试者进行研究,将神经干细胞移植入慢性脊髓损伤的患者中,其中三名受试者的疾病症状都得到了显著的改善,而且并没有出现严重的副作用。图片来源:NIAID医学博士Joseph Ciacci表示,这项临床试验的目的