细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
2024-06-13
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Nat Med：临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
2024-07-16
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
Signal Transduct Target Ther：在胆汁和血清样本中发现的外泌体环状RNA可作为胆管癌临床管理的一种新的诊断和预后工具
本研究建立了基于血清和胆汁液活检的外泌体环状rna特征，创建了一种识别和监测胆管癌(CCA)复发的新系统。所提出的circRN可能有助于CCA和CCA相关梗阻性黄疸的诊断。
2024-05-18
NEJM：1期临床试验表明下一代CAR-T细胞疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗血癌，但该疗法在实体瘤方面的应用还很有限。实体瘤含有混合的细胞群，使得一些癌细胞即使在接受CAR-T细胞治疗后仍能继续躲避免疫系统的检测。
2024-03-23
ACS Nano:生物工程免疫刺激外泌体和双靶向柯萨奇病毒 B3 在乳腺癌中的协同病毒-血液免疫疗法
ExomiR-CVB3/DoxApt 作为乳腺癌治疗的主要候选药物具有巨大的潜力。这种方法所表现出的多功能性也表明它有可能适用于多种癌症类型。
2024-01-30
JCO：1期临床试验表明一种增强型CAR-T细胞疗法有望治疗诸如弥漫性中线胶质瘤之类的高级别中枢神经系统肿瘤
研究人员开发出一种靶向在弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）和其他中枢神经系统肿瘤中高度表达的GD2抗原的增强型CAR-T细胞疗法。
2024-06-26