BCMA靶向疗法Blenrep头对头优势3期临床试验：总缓解率(ORR)达41%!
Blenrep是全球获批的第一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，BCMA是多发性骨髓瘤（MM）新药研发的热门靶点。
CAR-T之父Carl June点评，北恒生物“通用型”CAR-T细胞疗法1期临床试验安全有效
这是通用型CD7-CAR-T细胞疗法的首次人体、单臂、剂量递增的1期临床试验，并证明了其在复发性、难治性血液恶性肿瘤患者中的安全性和高反应率。
Nat Med：一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
在一项新的临床研究中，来自美国西达赛奈医学中心的研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法，有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。
FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题，并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰，以防止移植物抗宿主病（GvHD）以及身体对CAR-T细胞的排斥
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
Nat Med：2期临床试验表明CAR-T细胞疗法axi-cel有效治疗高危大B细胞淋巴瘤
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---在一项名为ZUMA-12的2期、多中心、单臂临床试验中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心等研究机构的研究人员发现基于嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法
Molecular Cancer重磅综述: 外泌体的产生到临床应用
缺氧是肿瘤微环境(TME)的显著特征。肿瘤细胞在面临选择性压力时，表现出多种适应性特征，如肿瘤标志物的表达发生变化(增殖增加、凋亡抑制、免疫逃避等)，细胞间通讯更加频繁。
首个临床试验：唾液外泌体小RNA可作为食管癌检测和预后标志物
据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，食道癌是世界年新增人数第8，年死亡人数第6的恶性肿瘤。而且，食管癌在中国尤为突出，全球每年新增和死亡的食管癌，均有超过一半在中国。在我国，绝大部分食管癌患者属于食管鳞状细胞癌（ESCC），而患者在诊断时往往已处于晚期，5年生存率仅为20%左右。为了提高患者的
“现货型”CAR-NK疗法有望攻克癌症之王，今年将开始临床试验
胰腺癌（Pancreatic Cancer），是一种恶性程度很高，诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤。近年来，胰腺癌发病率和死亡率明显上升，胰腺癌早期的确诊率不高，发现时往往已是晚期，此时癌细胞已经扩散，一些化疗药物虽然有效，但通常会产生耐药性，癌症免疫疗法也难以发挥作用。胰腺癌的5年生存率不足10%，是预后最差的恶性肿瘤，因此也被称