打开APP

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

水稻抗草铵膦基因发掘和功能研究取得进展

近日,中国科学院合肥物质院智能机械研究所吴跃进课题组在水稻抗草铵膦基因发掘和功能研究方面取得进展。该团队利用重离子辐照获得对草铵膦具有耐受性的水稻突变种质,克隆草铵膦抗性新基因,并对其基因功能进行了深

2023-09-18

舒易来团队综述遗传性耳聋基因治疗的进展、前景及挑战

内耳基因治疗的不断发展为遗传性耳聋的治疗提供了新的希望,并为其他遗传性疾病的治疗提供了新的借鉴。

2023-11-03

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

Nat Biotechnol:科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况

来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态,这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。

2024-01-23

Acta Pharmaceutica Sinica B:藏红花基因组揭示了藏红花素生物合成的进化起源

本研究报道了鸢尾科药用植物C. sativus首个染色体水平基因组,为鸢尾科药用植物的基因组进化和物种形成提供了重要的见解。

2024-04-09

Nat Neurosci:揭示SYNGAP1基因在早期的大脑发育中起着重要作用

人类基因SYNGAP1的变体是自闭症谱系障碍(ASD)的最高风险因素之一。在一项新的研究中,来自美国南加州大学等研究机构的研究人员发现SYNGAP1基因对大脑发育的影响以前从未被人们意识到。他们展示了

2023-11-27

Molecular Cancer: 一个成熟的原癌基因BCL3在癌症中的多重作用

研究者回顾了证明BCL3在一系列实体肿瘤类型中调节癌症生物学和治疗反应的信号通路转录网络中发挥核心作用的直接证据,并提出了BCL3的共同作用机制。

2024-01-28

Nat Genet:新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法

研究者发现了50个新型基因位点(基因位点是染色体上的一个特定位置)和205个新型基因或与抑郁症发生有关,这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。

2024-01-23