全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cell ：畅磊福团队揭示I-B型CRISPR相关转座系统中DNA靶向插入的分子机制
本研究加深了我们对Tn7-like转座子和CAST系统中DNA靶向插入的结构和机制的理解，为将该系统开发成精准DNA插入工具的研究奠定了基础。
2024-10-13
Nat Immunol：局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子，能够有效增强肿瘤消退率，并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应，同时保持较低的毒性，显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25
Cancer Res：靶向YAP活性和谷氨酰胺代谢通过阻止细胞外基质积累协同抑制肿瘤进展
本研究结果表明，抑制谷氨酰胺的可用性通过降低cAMP/ pka依赖性LATS磷酸化导致癌细胞中YAP的激活，从而通过与邻近成纤维细胞的相互作用促进ECM沉积。
2024-08-24
Nat Immunol：周荣斌团队报道靶向组织驻留NK的肿瘤免疫治疗新策略和新靶点
该研究发现肿瘤来源的脂质代谢物LysoPS可通过其受体GPR34抑制ILC1s的抗肿瘤活性，而拮抗GPR34可增强 ILC1s的抗肿瘤活性并抑制肿瘤生长。
2024-10-08
Cancer Immunol Res：新研究表明靶向PTPRZ1的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤的生物学特性使其特别难以治疗。胶质母细胞瘤能够诱导一种限制免疫系统攻击的微环境，从而逃避标准治疗并迅速复发。
2024-10-23
Cancer Biol & Med：综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则
这篇综述中，研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞，从而为癌症治疗提供新的途径。
2024-08-20
Cell子刊：王福俤团队等开发铁死终结者，靶向铁死亡，治疗脂肪肝
该研究不仅阐明了肝脏铁蓄积在MAFLD/MASH发生发展过程中的分子调控机制，还提供了令人信服的证据，支持FOT1作为MAFLD及MASH的具有临床转化潜力的治疗新选择。
2024-08-18
BioDesign Res：科学家有望利用细菌选择性靶向作用肿瘤细胞从而治疗人类癌症
为了克服细菌载体固有的局限性，研究人员开发出了特殊的大肠杆菌菌株—C@ECN-PL作为他们抗癌药物的新运输平台。
2024-07-06
研究揭示拟南芥孤儿基因调节花粉发育的分子机制
中国科学院西双版纳热带植物园植物基因组演化与次生代谢研究组发现，ICE1作为关键的转录激活因子，正向调节QQS的表达，以提高花粉的萌发和活力。
2024-07-18