同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04
Int J Biol Sci：靶向CREB和crtc的磷酸化回路可预防获得性皮肤色素沉着
本研究提出靶向MITF-M表达中的CREB和crtc磷酸化回路可预防获得性皮肤色素沉着，该研究为治疗皮肤色素紊乱提供了一种合适的策略。
2024-06-06
iScience：揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明，揭示这些旁系同源蛋白（在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白）的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
2024-05-11
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
清华大学刘俊杰为基因编辑做减法，无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具
该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制，其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似，使用可重编程的单链RNA进行DNA识别，并通过水解来切割DNA。
2024-02-05
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12