机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!
本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
生物谷专访PHCbi|开拓细胞基因治疗崭新篇章,首款创新仪器闪耀登场
LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析,填补了市场空白,为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。
刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病,不可能去开发数百种基因疗法来治疗,将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点,而不会产生DNA双链断裂(DSB),是一种更具潜力的治疗方式。
科研团队发布黄瓜近完整参考基因组及多组学综合数据库
该研究搭建了第一个黄瓜多组学数据库Cucumber-DB(http://www.cucumberdb.com/),囊括了重要的黄瓜泛基因组、核心种质变异组和转录组数据。
Science:利用AlphaFold2结构预测可指导潜在的候选药物发现
在数以亿计的潜在组合中,使用 sigma-2 AlphaFold2 蛋白模型预测的药物-蛋白相互作用有54%通过一种结合的候选药物成功激活。sigma-2的物理模型也产生了类似的结果,成功率为51%。
CGM:我国科学家探究TP53基因缺失如何驱动胃癌进化
随着胃癌病情的发展,特定基因的改变,包括基因拷贝数的变化和结构变异,会以相对明确但并非随机的顺序发生,这对癌症充分发挥其恶性潜能至关重要。
西湖大学高晓飞团队开发红细胞-MHC-I偶联药物,用于癌症治疗
这项研究首次证明,仅带有抗原肽-MHC-I复合物的红细胞就可以有效地刺激免疫系统,为癌症治疗提供了一种有前途的新型临床策略。
从“点”到“面”的突破,药物研发数字化领域合作为何如此紧迫?
全新的数字技术是否为精准药物开发提供价值,或许还需要很多年的实践,但是,不应该怀疑的是,更多的合作将极大加快这一进程,并缩短患者使用上创新药物的时间。我们始终不能忘记的是——患者在等待。
Nature Medicine | 智力障碍与剪接体:RNU4-2基因的关键角色
这项大规模研究表明,RNU4-2是神经发育异常的常见致病基因,且比以往报道的常染色体基因更常见。这一发现为神经疾病的致病因素中剪接体功能障碍的日益增多的证据提供了补充。