NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
NBE：胞内药物储存新方法！浙江大学顾臻/李洪军/上海交通大学刘培峰报告了一种原位控制生物分子凝聚体用于胞内药物富集和保留！
该研究开发了一种生物正交反应操纵的LLPS系统，用于丰富和延长小分子药物的保留时间。
2024-09-18
Mol Psych：多发性硬化症药物氨吡啶或能改善机体的工作记忆
基于研究人员的分析，药物氨吡啶能作用于神经细胞中的特定离子通道，而这些离子通道在诸如精神分裂症等人类精神障碍中扮演着关键角色。
2024-12-17
Cancer Discovery：上海交大瑞金医院卢敏团队建立p53靶向药物研究规范
研究指出p53恢复剂研究中缺失的科学逻辑、长期以来对p53突变体的误解、p53恢复剂的研发障碍、p53恢复剂有效性的评估标准、p53恢复剂的临床试验规范、p53恢复剂的研发经验教训、p53的成药前景。
2024-11-10
西湖大学高晓飞团队开发红细胞-MHC-I偶联药物，用于癌症治疗
这项研究首次证明，仅带有抗原肽-MHC-I复合物的红细胞就可以有效地刺激免疫系统，为癌症治疗提供了一种有前途的新型临床策略。
2024-10-11
Nat Aging：阻断长寿基因S6K1或能通过减轻机体炎症来延长小鼠的寿命
本研究的结果表明，剔除S6K可以减少肝脏炎症，这意味着S6K的缺失通过抑制炎性SASP可能是对健康寿命产生有利影响的基础。
2024-09-10
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Nature | 细胞核定位如何影响果蝇翅膀发育中的基因表达
该研究揭示了细胞核定位和局部代谢活动对组蛋白乙酰化状态的调控机制。这一发现对理解基因表达调控和细胞命运决定具有重要意义
2024-06-14