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Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑

基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成

2024-01-12

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验

这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。

2024-05-02

Nat Commun:特殊抑制性通路的释放或能促进机体抵御HIV感染的免疫反应

一种临床研究阶段的TGF-β抑制剂—galunisertib或能通过驱动T细胞向效应表型转变,从而逆转猿类免疫缺陷病毒的潜伏期并减少其病毒库的存在,同时还能在不产生毒性的情况下增强宿主机体的免疫反应。

2024-03-14

Nature子刊:刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展,用于内源蛋白质标记

该研究扩展了内源蛋白标记方法,提供了一个广泛适用的平台,可以在活细胞中标记内源蛋白质,以研究其定位和功能。

2024-02-05

Cell:开发出一种类似乐高积木的基因编辑工具---ModPoKI,有望改善CAR-T细胞疗法

近年来,科学家们利用基因修饰技术将免疫细胞重编程为可以攻击癌症的疗法。但这类免疫疗法并非对所有患者或所有癌症类型都有效,而且筛选每一种可能改善这些经过重编程的免疫细胞的基因变化组合是一项艰巨而缓慢的任

2023-09-21

Nat Microbiol:揭秘HIV难杀之谜!独特的RNA修饰结构让病毒遁形于免疫追击

这项研究首次解答了关于m6A修饰的精确位置、功能意义以及对病毒和宿主的重要性等基本问题。

2024-04-17

2篇Science+2篇Science子刊表明HIV疫苗开发迈出重要一步

这四篇论文是这两家研究机构多年密切合作的成果,也是向HIV疫苗迈出的重要一步。

2024-06-04