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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

数据驱动的水库抗生素抗性基因研究获进展

尽管数据驱动路径所支撑的60个水库ARGs污染和风险研究,与单个或局地若干水库研究相比,已有较大尺度的科学发现,但并不意味着上述结论已具有普适性。

2023-11-06

刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合,单因子基因治疗逆转骨关节衰老

该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录(Science Translational Medicine,2021)之后,针对人类基因组中衰老抑制基因,首次系统筛选出SOX5等新型促

2023-10-13

Cancer Discov:新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果

CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法,它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)首创,涉及对患者的T细胞进行基因改造,使之能够识别并攻击癌细胞。然后,这些CAR-T

2023-11-28

Nature子刊:使用光遗传学,调控类器官中的基因表达

源于干细胞的类器官已成为研究人类发育和疾病建模的越来越重要的工具。但一直缺少来控制和研究类器官中基因表达的时空模式的方法。

2023-11-06

Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控

在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征

2023-07-11

NEJM:每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因

来自deCODE Genetics公司等机构的科学家们发表了一项关于冰岛人口检测到可操作的基因型与其寿命之间关联的研究,相关研究结果或能促进冰岛政府宣布在全国范围内开展精准化的医疗服务。

2023-11-15

调查显示多基因胚胎筛查(PGT-P)的公众接受度高于预期

美国纽约最近的一项全国调查结果表明,多基因检测的植入前基因检测(PGT)对民众有一定吸引力,他们并不觉得该项检测存在道德层面的风险,而且认为PGT可能比种系基因组编辑更有用。

2023-11-08

WT1基因的−KTS变体是小鼠卵巢形成所必需的

通常情况下,性染色体为 XY 的小鼠发育睾丸,染色体为 XX 的小鼠发育卵巢。早期性腺是成为卵巢还是睾丸取决于细胞发育为作为睾丸支持细胞的塞托利细胞(Sertoli cell),还是发育为作为卵巢支持

2023-11-13

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病

在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进

2023-08-08