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迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑

该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。

2024-04-07

Nature:新的基因组记录技术使得活细胞能够记录自己的历史

ENGRAM将各种生物信号或事件与特定的符号条形码相联系,这一创新的记录手段是对先前分子记录技术的重要补充。

2024-07-24

这一个基因的缺失会同时导致肥胖和产后抑郁症!Cell:TRPC5基因变异——肥胖症与产后抑郁症背后的隐秘纽带

实验结果显示,携带有TRPC5突变的雄性小鼠,在高脂饮食下体重迅速攀升,同时表现出焦虑、过度兴奋及社交能力减弱。而携带有相同基因突变的雌性小鼠,则在产后展现出类似抑郁症的行为,母子互动深受影响。

2024-07-18

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

Nature子刊:人工智能加速AAV开发,设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示,该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

MedComm:特殊基因的突变或能通过调节糖酵解通路来破坏T细胞的分化

这项研究强调了代谢灵活性在免疫细胞功能中的重要性,并表明,恢复糖酵解的活性或能增强DOCK8突变个体机体的免疫反应。

2024-10-19

谷氨酸棒杆菌全基因组规模筛选新型功能元件方面获进展

本研究作为生物铸造厂的应用场景之一,提供了新型功能元件筛选的系统策略。

2024-11-22