Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
巨头“认栽”,基因疗法还有未来吗
2025-03-07
EMBO Mol Med:罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究,揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用,为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11
Nature:转录与基因组双重视角解析人脑衰老的分子轨迹
衰老并未改变细胞身份,但代谢与翻译相关的“管家基因”在40岁后普遍下调,核糖体和线粒体功能衰退,抑制性神经元活动性削弱。
2025-10-02
Cell:新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
最新Nature:铁缺乏会通过影响组蛋白修饰和基因表达,导致Sry基因表达下降,引发雄性向雌性的性别逆转
这项研究以严谨的实验设计和深入的机制探讨,揭示了母体缺铁对胎儿性别发育的潜在风险。
2025-06-10