Nat Genet:染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性,本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
JCI:延迟抗体疗法或能改善mRNA疫苗的疗效
本文研究结果表明,共刺激作用的延迟强化或能发挥一定的免疫学效益,并能为开发治疗人类感染性疾病和癌症的更有效的mRNA疫苗提供新的研究见解和基础。
2024-11-12
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nature:利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因,从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA(DNA活性计算优化)的平台,利用他们的人工智能模型,高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
乳腺癌疗法的双刃剑!JNCI:不止是化疗,常见的乳腺癌疗法都会加速机体的衰老
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现,包括化疗、放疗和外科手术在内的常见乳腺癌疗法或都会加速乳腺癌幸存者机体的生物衰老过程。
2024-10-15
Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。
2024-04-28