一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
近期科学家们在干细胞研究领域取得的新成果！
2025-01-20
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
2025-06-17
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内，并监测其运行状况
该项研究的顺利开展，是异种器官移植领域的重大突破，也是异种肝移植向临床迈进的关键一步，为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28
eLife：破坏细胞蛋白中的单一氨基酸或能让乳腺癌细胞的行为像干细胞一样
本文研究结果表明，通过RNA干扰技术来靶向作用波形蛋白或XIST或能作为一种很有前景的乳腺癌新型疗法策略。
2025-02-23
干细胞“快递员”拯救肝脏！Stem Cell Res Ther：细胞外囊泡调节肠-肝轴治疗肝炎
这项研究提供了首个证据，证明MSC-EVs对Con A诱导的肝脏具有显著保护作用，而其功效主要依赖于机体的肠道微生物。
2025-01-20
Science ：用“人工进化”驯服基因搬运工——CASTs效率狂飙420倍，实现人类细胞高效基因插入！
这个进化版的“基因搬运工”在人类细胞中表现出惊人的能力：相比野生型CAST，其平均基因插入效率提升了超过420倍，最高可达10-30%！
2025-05-19
Cell：利用合成组织者细胞诱导胚胎干细胞发育来再生和修复器官
为了有效和精确地控制合成组织者细胞，这些作者在这些细胞内开发了一种化学开关，从而能够打开或关闭传递到小鼠ESC中的指令。
2025-01-04