刘如谦报告更高效率的大片段基因整合技术——PASSIGE
对于这些疾病，不可能去开发数百种基因疗法来治疗，将整个基因或其中某些外显子整合到致病位点或基因组安全港位点，而不会产生DNA双链断裂（DSB），是一种更具潜力的治疗方式。
2024-05-21
Nat Commun：科学家识别出对抵御前列腺癌非常重要的基因
本文研究强调了转移性前列腺癌进展过程中经典肿瘤抑制基因和表观遗传学调节子之间的积极遗传相互作用，或为后期开发潜在疗法提供新的线索和见解。
2024-06-06
CGM：我国科学家探究TP53基因缺失如何驱动胃癌进化
随着胃癌病情的发展，特定基因的改变，包括基因拷贝数的变化和结构变异，会以相对明确但并非随机的顺序发生，这对癌症充分发挥其恶性潜能至关重要。
2024-05-20
EMBO Rep：两个生殖系基因对果蝇脑瘤的产生至关重要
传统上与精子和卵子的形成有关的基因被称为“癌症-生殖系（cancer-germline）”基因已被确定在某些类型癌症（如黑色素瘤、肺癌等）发病机制中起着关键性作用。
2024-05-24
Cell：新的图谱针对基因如何在早期胚胎发育中起作用提供新见解
研究人员开发了一种自动系统，用于分析胚胎发生所需的基因功能，其中胚胎发生是受精卵从单细胞发育成具有皮肤、消化道、神经元和肌肉等不同组织的有机体的过程。
2024-05-28
Cell：利用Perturb-seq技术大规模探究与关键发育基因相关的脑细胞类型
研究人员发明了一种名为体内Perturb-seq的新技术。这种方法利用CRISPR-Cas9技术和单细胞转录组分析，一次一个细胞地测量对细胞的影响。
2024-05-27
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Cell Stem Cell：ERRγ基因或能“训练”胃部干细胞转化为产酸壁细胞
本文研究记录了干细胞在体内沿着单一谱系的分化过程，并表明ERRγ或许能作为开发治疗壁细胞相关障碍的新型疗法的靶点。
2024-05-18
