首个口服微生物组疗法！SER-109(高纯厚壁菌孢子)获美国FDA优先审查：预防复发性艰难梭菌感染(rCDI)!
如果获得批准，SER-109将成为第一种获得美国FDA批准的口服微生物组疗法。
2022-10-28
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势，更重要的是，CAR-NK细胞的产生来源多样，有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
2022-10-12
艾滋病基因疗法首次开始人体试验！有望实现“一次治疗，终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”，英文缩写为“AIDS”，是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒（HIV）而引起的免疫缺陷综合症。截至目前，在
2022-10-07
Science Advances:开发基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
研究人员以重要的工业生产菌株谷氨酸棒杆菌作为示例，设计了约12000条sgRNA，并构建了覆盖度为98.1%的全基因组失活文库。
2022-09-09
Nat Commun：科学家开发出新型机器学习算法 或能准确解锁临床癌症样本中的基因组代码
来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法或能准确分析癌症档案活检组织中的基因组学数据，这种新型工具能利用机器学习方法来纠正受损的DNA并揭示肿瘤样本中真正的突变过程。
2022-09-14