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Sci Bull:中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53,重塑抗癌治疗格局!

研究人员新研发的分子dp53m,是一种蛋白水解靶向性嵌合体(PROTAC),其由两种分子组成,能共同作用来识别并降解靶向蛋白。

2024-06-09

Nature | 细胞核定位如何影响果蝇翅膀发育中的基因表达

该研究揭示了细胞核定位和局部代谢活动对组蛋白乙酰化状态的调控机制。这一发现对理解基因表达调控和细胞命运决定具有重要意义

2024-06-14

最新临床数据显示,AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症,uniQure股价大涨

uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示,这是针对亨廷顿症的首次临床试验,显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。 

2024-07-13

Cell综述:CRISPR基因组编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

生物谷专访PHCbi|开拓细胞基因治疗崭新篇章,首款创新仪器闪耀登场

LiCellMo活细胞代谢检测仪是PHCbi进军细胞基因治疗领域的首款力作。这款仪器实现了细胞代谢的实时可视化分析,填补了市场空白,为细胞基因治疗等前沿领域提供了强有力的研究工具。

2024-08-23

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

黄三文院士团队最新Nature论文,敲除两个基因,让番茄更甜,且不影响产量

该研究表明,只需敲除两个基因——SlCDPK27和SlCDPK26,就能让番茄更甜,同时不会牺牲番茄的重量或产量。这项研究阐释了番茄糖分积累背后的遗传机制和分子机制。

2024-11-24

JCI Insight:科学家开发出能绘制出人类活体大脑中基因活性的新型创新性方法

本文研究结果表明,通过外部植入的SEEG电极所获得的RNA图谱和全基因组表观遗传学数据或能提供大脑活性的高分辨率替代分子蓝图。

2024-12-15

AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展

在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。

2024-07-09

Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础

研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画,并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。

2024-07-18