CAR-T细胞疗法研究进展（第48期）
2025-02-28
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
北京大学最新Cell论文：白洋团队构建全球首个作物根际“细菌+病毒”基因组数据库
该研究结合多种作物的根际可培养细菌基因组与宏基因组数据，构建了作物根际细菌基因组数据库（CRBC）和作物根际病毒基因组数据库（CRVC），显著扩展了公开可用的作物根际细菌基因组数量约 3 倍，鉴定的病
2025-03-15
Nature子刊：武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒，增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统，通过敲除 TRAP1 基因，导致癌细胞线粒体崩溃，增强化疗诱导的细胞坏死，从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
Cell Rep Med ： 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略
该研究报道了一种基于腺相关病毒（AAV）的胸膜间皮瘤基因治疗新策略，并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。
2024-10-08
研究建立始发态豚鼠多能干细胞系
与小鼠相比，豚鼠在生殖发育、器官结构、免疫反应等方面更接近人类。豚鼠作为模式动物，在疾病模拟和生理发育研究方面发挥了重要作用。建立豚鼠多能干细胞系，利于拓展豚鼠在医学模型上的应用。
2025-01-17