J Nanobiotechnology:超声响应纳米载体siRNA和Fe3O4增强非小细胞肺癌免疫治疗
研究结果表明:该传递系统能有效地将m2样巨噬细胞转化为M1,增强其吞噬能力,促进抗原提呈,进而诱导t细胞活化,同时抑制免疫抑制细胞在NSCLC中的浸润,对抑制细胞的侵袭和迁移起着至关重要的作用。
2024-10-31
基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature Medicine:肥胖治疗为何“偏心”?揭秘代谢手术背后的基因“增效密码”
当科学家在GLP1-RA的分子结构中解码出"基因平等性"的密钥,这场跨越基因与社会的双重革命,正在重新定义人类对抗肥胖的叙事逻辑。
2025-04-26
Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
Nature Genetics:结肠癌治疗新突破!胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型,研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"(phenotypic spectrum)。
2025-02-14
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。
2024-09-05
基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30