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Ann Intern Med:基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

2024-01-28

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Nature:揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制

来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构,并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。

2024-01-04

研究揭示大豆关键基因Dt1介导蔗糖转运调控种子粒重的新机制

该成果为揭示不同纬度大豆种子发育对光周期的响应提供了新见解,并为通过控制种子粒重和生长习性来提高大豆产量提供了新的基因资源。

2024-03-09

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐冻症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

Sci Adv:科学家有望利用皮肤癌基因来治愈人类受损的心脏组织

来自杜克大学等机构的科学家们通过研究发现,一种在皮肤癌中发现的最危险的突变之一或许就能作为修复破碎心脏的新型通路。

2024-02-03

Nature子刊:戴俊彪团队构建全基因组SCRaMbLE重排酵母,加速菌株快速进化

该研究成功构建了一个包含83个分布在16条染色体上的loxPsym位点的工程酵母菌株,并以此为研究对象,通过对SCRaMbLE之后所得菌株进行高通量测序及染色体结构分析。

2024-02-02

科研人员首次建立从端粒到端粒的中国人全基因

近20年来,参加了急性呼吸道传染病重大疫情SARS、H5N1、H9N2、H10N8禽流感、MERS、新冠病毒肺炎等临床救治、疫情防控和管理工作。

2024-01-11

浙大最新研究,这4个简单的方式,或延寿5年,能抵消大部分短寿基因的影响

这项研究阐明了健康生活方式在减轻遗传因素对寿命缩短的影响方面的关键作用,无论遗传因素如何,健康的生活方式都可以延长寿命。

2024-05-04

世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了!已成功编辑人类DNA,且免费开源

Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司,致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质,从而开发突破性药物和疗法。

2024-04-26