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我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞,并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤

来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞,在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。

2022-09-28

Science:新研究揭示阿尔茨海默病和进行核上麻痹的多个新风险基因

确定因果变异及其影响的基因是现代遗传学和生物医学的一个主要挑战。这项新的研究为解决这一问题提供了一个有效的路线图。

2022-08-23

Science:人类细胞中心体多样性为神经系统疾病提供新线索

在一项新的研究中,Götz及其团队对人类中心体(centrosome)有了新的认识,而中心体的功能障碍与许多神经发育障碍有关

2022-06-23

Nat Commun:科学家开发出一种能揭示驱动克隆造血基因的新型计算工具

来自西班牙巴塞罗那生物医学研究院等机构的科学家们通过研究重新定向了一种最初在癌症基因组研究领域设计的计算工具,旨在揭示驱动克隆性造血的基因。

2022-08-08

Nucleic Acids Res:新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病基因突变

在一项新的研究中,来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。

2022-08-12

Science子刊:利用CRISPR的改进版本揭示促进肺气肿和慢性阻塞肺病产生的基因

DSP似乎能调节AT2细胞在基线时和与人类疾病相关的损伤(比如烟雾暴露)后的增殖能力。较低水平的DSP表达增加了系统中AT2细胞的增殖能力,可能使它们能够更好地应对损伤。

2022-08-02

DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

Science Advances:揭示干旱对植物多样性与生产力关系的影响

在全球范围内,生态系统功能受到反复干旱和生物多样性下降的威胁,但对多样性-生产力关系的干旱依赖性仍知之甚少。

2022-05-14

营养不良型大疱表皮松解症(DEB)基因疗法!B-VEC在美国申请上市:非侵入、局部应用、可重复给药!

B-VEC采用凝胶剂型,将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中,制造出功能性COL7蛋白,从而在分子水平上治疗DEB,解决根本性的致病机制。

2022-06-24

Nature Communications;研究人员揭示五加科植物三萜皂苷多样性的形成机制

该研究首次报道由于达玛烯二醇合酶基因的缺失及三萜骨架位点特异性修饰酶的串联重复,导致五加科植物龙牙楤木中积累丰富多样的五环三萜皂苷的分子与进化机制。

2022-04-28