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VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效、特异性和安全

RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制,它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对,对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用,包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。

2022-04-22

Cell Rep:科学家发现或能向侵袭黑色素瘤发送信号的基因突变

来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究发现,ARID2基因的突变或在增加黑色素瘤患病风险上扮演着非常关键的角色。

2022-04-25

长期使用抗生素对人肠道微生物群落多样性有显著影响

2022年2月17日讯/在过去十年中,从个性化医疗角度来看,人类微生物组的研究无疑是最令人兴奋和扩展最快的领域之一。技术的发展和越来越多的可用数据已经改变了微生物组科学,丰富了我们对微生物组如何受生活方式选择和生活环境影响,以及它如何反映我们的健康状况的认识。

2022-02-17

LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久如何?

  以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2

2022-03-08

PNAS:中性突变或在机体肠道菌群中占据主导地位 并能增强肠道菌群的多样性

2022年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --肠道菌群具有重要的遗传多样性,而肠道的特定空间特征或许会在环境中塑造其进化过程;近日,一篇发表在国际杂志PNAS上题为“Hydrodynamic flow and concentration gradients in the gut enhance neutral bacterial diversity”的

2022-01-29

Nucleic Acids Research:我国科学家开发一种“精准-鲁棒基因路线设计原理

  合成生物学的发展使得在生命体中设计动态复杂功能成为可能。但合成生物学中人工基因路线稳定性差、功能脆弱、易受干扰等问题制约着通过合成生物学实现“设计生命”的进一步发展。理论的鲁棒性和实验的可操作性平衡是基因线路在复杂环境下执行预设功能的挑战,是实现“设计生命”的关键瓶颈问题之一。近日,中国科学院深圳先进技术研究院联合北京大学、中国科学院

2022-03-18

Mol Cell:基因组的重新折叠或会促进癌细胞对癌症疗法产生耐受

来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种重要的非遗传性适应性,其或能驱动T细胞白血病(一类白细胞癌症)对靶向性疗法产生耐药性。

2022-03-13

Nutrients:多吃葡萄可增加肠道菌群多样性,并降低胆固醇

  众所周知,饮食会塑造肠道菌群,肠道菌群是人体不可分割的组成部分,它们影响着人的体重、消化能力、抵御感染和自体免疫疾病的患病风险,甚至还能控制人体对药物的反应等等。鉴于肠道菌群在人类健康中的作用越来越明显,于是许多人都在寻找可靠而有效地改善自身肠道菌群的方法。富含水果的饮食有助于降低许多慢性疾病的风险,这些疾病是导致死亡的主要原因,包括

2022-01-10

Nutrients:吃葡萄或能增加机体肠道生物群落的多样性并帮助降低机体的胆固醇水平

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现证据表明,吃葡萄或会增加机体的肠道生物群落多样性并帮助降低机体血液中的胆固醇水平;文章中,研究人员描述了其如何给予志愿者摄入为期四周的葡萄粉的相关实验。

2022-01-16

Cell Research :治疗隐性遗传耳聋,舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系

  据世界卫生组织 (WHO) 统计,超过全球人口的5%,即4.66亿人患有致残性听力障碍,其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关(http://hereditary hearing loss.org/),但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等,尚无任何有效的药物治疗手

2022-03-01