PLoS ONE：恢复关键蛋白CFTR功能有望治疗囊性纤维化
FDA授予GSK eltrombopag突破性疗法认定
FDA授予GSK药物Promacta（eltrombopag）突破性疗法认定，用于重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症的治疗。
The ISME J：“奶油”分子或可加速囊性纤维化病人的疾病恶化
2014年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自圣地亚哥州立大学的研究人员通过研究发现，在微波加热制作爆米花过程中产生的一种和肺部损伤的分子或许在囊性纤维化（CF）病人肺部的微生物感染中扮演着重要作用，这种分子名为2，3-丁二酮或二乙酰，相比健康个体来讲，其在CF个体中的水平较高，相关研究成果刊登于国际杂志The ISME Journal上。
“突破性疗法”新药研发风头正劲
“突破性疗法”认定能加快某些重症治疗新药的开发和审评，目前，“突破性疗法”新药研发正呈上升势头。多个“突破性疗法”认定药物获得FDA批准上市，还有多个“突破性疗法”认定药物的研发正在进行中。最近，“突破
诺华sIBM治疗药BYM338获得FDA突破性疗法认证
诺华公司日前宣布，美国食品药品管理局（FDA）已对散发性包涵体肌炎（sIBM）治疗药BYM338授予了突破性疗法认证。 突破性疗法认证是由FDA创建的，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。这项认证是基于一项II期概念验证研究的结果，该研究表明BYM338与安慰剂相比能使sIBM患者显着受益。
：研究揭示囊性纤维化中基因突变的良性与恶性
2013年8月25日讯 /生物谷BIOON/--8月25日Nature Genetics杂志上公布的一项研究搞清楚了囊性纤维化（CF）中哪些基因突变是良性的，哪些是有害的。 虽然已经报道过囊性纤维化（CF）中设计1,900个基因发生错误，但目前还不清楚有多少基因突变是真正对遗传性疾病做出贡献的。 为了弄清楚，研究人员已经将已知CF致病的突变基因从22增加到127个。
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）20日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338（bimagrumab）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），该药开发用于散发性包涵体肌炎（sporadic inclusion body myositis，sIBM）的治疗。