FDA授予GSK抗癌药Tafinlar突破性疗法认定
FDA授予GSK抗癌药Tafinlar突破性疗法认定，用于BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。这是GSK获得的第4个突破性疗法认定。此前Tafinlar已获FDA和欧盟批准，用于黑色素瘤的治疗。
Kalydeco获CHMP支持用于治疗囊肿性纤维化疾病
2012年5月25日，Vertex制药公司宣布，Kalydeco（通用名：ivacaftor）获欧盟人用医药产品委员会（CHMP）支持，用于6岁至成年携带单拷贝囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因G551D突变的囊性纤维化疾病（CF）患者的治疗。
Illumina的囊性纤维化诊断方案获得CE-IVD认证
Illumina, Inc. (NASDAQ:ILMN)，Illumina公司近日宣布，其台式新一代测序诊断平台MiSeqDx与Cystic Fibrosis（囊性纤维化）诊断方案于6月26日在欧洲通过CE-IVD认证，并于7月在欧洲数个国家上市。
FDA授予默沙东丙型肝炎全口服方案MK-5172/MK-8742突破性疗法认定
2013年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --默沙东（Merck & Co）宣布，FDA已授予实验性组合药物MK-5172/MK-8742突破性疗法认定，开发用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染。 MK-5172/MK-8742是一种全口服组合方案，MK-5172是一种实验性HCV NS3/4A蛋白酶抑制剂，MK-8742则是一种实验性HCV NS5A复制复合物抑制剂。
FDA授予诺华BYM338突破性疗法认定
2013年8月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）20日宣布，FDA已授予实验性单抗药物BYM338（bimagrumab）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），该药开发用于散发性包涵体肌炎（sporadic inclusion body myositis，sIBM）的治疗。
PNAS：新研究有望提高囊性纤维化药物的疗效
2013年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ -- 在FDA批准Kalydeco（VX-770）一年多后，美国密苏里大学研究人员相信他们已经找到了这种药物究竟是如何工作的机制，VX-770是第一种从根本上治疗囊肿性纤维化的药物。 研究人员在最新一期的PNAS杂志上描述，他们已经重新定义了一个引发囊性纤维化的缺陷蛋白质的关键调节过程，这改变了科学家们对待这种致命遗传性疾病的研究方式。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。
FASEB J：新发现为囊性纤维化和慢阻肺病人治疗带来希望
近日，来自北卡罗来纳大学的研究者揭示了一种新的策略，或许在某一天可以帮助囊性纤维化病人（cystic fibrosis，CF）以及慢阻肺障碍（COPD）病人更好地延长其生命。相关研究成果刊登在了近日的国际杂志FASEB Journal上。 研究者揭示了SPLUNC1蛋白和其衍生物肽可以通过影响上皮细胞钠通道（ENaC）来帮助病人似的病人的厚的粘膜变薄。