非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
2024-08-20
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Science：揭示嘧啶维持线粒体丙酮酸氧化，支持从头脂肪生成
研究表明，嘧啶是维持这些称为前脂肪细胞的干细胞样脂肪细胞（stem cell-like fat cell）向脂肪细胞分化所必需的。
2024-04-25
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
Nat Chem Biol | 叶存奇课题组发现磷脂合成调节核苷酸代谢和细胞还原能力
这些发现强调了磷脂合成能够整合对核苷酸代谢、氧化还原平衡以及膜生物物理特性的调节能力，并以此在细胞防御中发挥关键作用。
2024-08-03
Blood | 施均/初雅婧/袁卫平发现线粒体tRNA假尿嘧啶化控制红细胞生成
该研究为线粒体tRNA假尿嘧啶化在控制红细胞生成中的关键作用提供了新的见解，并为面临蛋白质翻译相关挑战的贫血患者提供了潜在的治疗策略。
2024-04-24
Nature：新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸（antisense oligonucleotid, ASO）来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。
2024-05-02