FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
Cell Mol Immunol：揭示白介素-6通过抑制白介素-2信号来帮助预防机体过敏性哮喘和特应性反应的分子机制
来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种未被识别的机制，即IL-6信号的中断是如何诱发Th2偏差的，以及揭示IL-6在这一过程中扮演的特殊角色。
科学家发现，紫杉类药物可诱导T细胞释放细胞毒性外囊泡，诱导癌细胞凋亡，并增强癌细胞杀伤能力
近期，荷兰癌症研究所的科学家们在Cancer Cell上发表了有关紫杉类药物抗癌机制的最新研究成果，首次揭示紫杉类药物可诱导T细胞释放有细胞毒性的胞外囊泡，以诱导癌细胞凋亡，并能同时增强T细胞受体（T
PLoS Computat Biol：科学家成功利用人工智能技术来理解肺癌细胞的弱点
来自蒙大拿大学等机构的科学家们通过研究利用人工智能技术更好地揭示了肺癌细胞中的特殊蛋白组分调节细胞分裂和代谢的分子机制。相关研究结果或能帮助研究人员更好地理解肺癌的脆弱性并帮助未来开发更好的抗癌疗法。
Dev Cell：揭示蛋白Beclin-1通过调节自噬来调控子宫内膜重塑和妊娠的建立
在一项新的研究中，来自美国贝勒医学院等研究机构的研究人员发现自噬蛋白Beclin-1通过调节自噬来调控动物模型中子宫内膜重塑和妊娠的建立。
近20年来首款！罗氏维泊妥珠单抗获批一线治疗DLBCL
4月19日，罗氏宣布维泊妥珠单抗（Polivy）获FDA批准用于联合R-CHP方案（利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+泼尼松）治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。
8天达最好水平，效果可至少持续16天
有研究团队就全色盲发布研究成果。2020 年，德国科研团队首次报道了基因治疗全色盲 2 型的人体临床研究结果，数据显示 AAV 基因疗法在全色盲 2 型患者中具有良好的安全性，且一程度上改善了视力。不
FDA拒绝批准礼来溃疡性结肠炎新药IL-23抑制剂上市
4月13日，礼来宣布收到FDA就mirikizumab用于治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的生物制剂许可申请（BLA）发出的完整回复函（CRL）。礼来新闻稿指出，本次拒批的理由是FDA对mirikizu