The Lancet Respir Med：人类机体肺活量的丧失始于20-25岁之间！
来自巴塞罗那全球健康研究所等机构的科学家们通过研究首次揭示了肺活量从童年到老年的演变过程，为评估肺健康提供了新的基本框架。
2025-05-21
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Nature：科学家揭示卵巢癌让机体免疫细胞丧失功能背后的新型分子机制
本文研究识别出了细胞骨架转凝蛋白2在T细胞脂质代谢中的关键作用，并强调了通过保留转凝蛋白2-FABP5轴来增强细胞免疫疗法治疗实体瘤的潜力。
2024-11-07
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Dev Cell证实：斑马鱼体内再生的感光细胞完全恢复视力，为治疗人类视力丧失疾病提供新见解
利用先进的设备，Brand研究团队证实了再生的感光细胞确实恢复了正常的生理功能，它们能够响应不同波长的光线，并以与原始细胞相同的灵敏度、质量和速度将信号传递给邻近细胞。
2024-08-31
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14