荣昌生物RC28-E治疗湿性老年黄斑变性(wAMD)最新研究成果公布
RC28-E 是荣昌生物开发的用于治疗眼科疾病的全球首创VEGF/FGF双靶标融合蛋白药物，可同时阻断VEGF和FGF家族的血管生成因子，从而更有效地抑制血管异常生长。
2022-09-16
Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30
Mol cancer: PDGFRβ 通过 STAT3/STAT5 过度激活在间变性大细胞淋巴瘤中促进致癌进展
近段时间，Garces de los Fayos Alonso教授及其团队针对PDGFRβ 调节机制展开了相关研究，以确定PDGFRβ对ALCL（间变性大细胞淋巴瘤）的影响。
2022-09-05
Nat Commun：科学家揭示人类年龄相关的黄斑变性发生的遗传原因
来自Garvan研究所等机构的科学家们通过研究对干细胞进行了重编程从而制造出了眼疾细胞模型，随后分析其DNA、RNA和蛋白质就能确定相应的遗传线索。
2022-07-29
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
2022-06-24
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10