辉瑞他拉唑帕尼联合恩扎卢胺治疗mCRPC III期研究达到OS终点
2024-10-12
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
《自然·医学》：治疗衰老，可能要看条件！临床试验结果显示，达沙替尼+槲皮素治疗老年女性骨质流失，衰老细胞负荷高，骨骼改善效果好
这项研究的参与者是60名绝经后妇女，年龄62-88岁，随机分配至D+Q组和对照组，治疗持续20周。通过外周血T细胞中p16 mRNA水平评估衰老细胞负荷。
2024-07-25
治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功
研究表明，间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中，从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略，并为未来研究提出了新方向。
2024-08-11
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
FDA批准首款IDH1/2抑制剂上市，治疗胶质瘤
该研究纳入了331例有残留病变或复发的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤，旨在评估vorasidenib单药治疗残留或复发性IDH突变低级别胶质瘤患者的疗效和安全性。
2024-08-10
在BTKi治疗失败的CLL患者中ORR 70%！
本次麓鹏制药在EHA 2024大会上公布的是该项I期剂量递增和扩展研究（NCT04356846)中R/R CLL/SLL受试者在进一步随访后的疗效和安全性数据更新。
2024-06-17
Science子刊：免疫-纳米颗粒+衰老诱导剂，双管齐下治疗胰腺癌
该研究开发了一种免疫疗法方法，通过脂质纳米颗粒共封装的STING和TLR4先天性免疫激动剂与衰老诱导RAS靶向疗法结合，可以通过衰老相关分泌表型（SASP）重塑PDAC的免疫抑制性肿瘤微环境。
2024-09-03