全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
Nat Genet：单基因多种突变会对大脑细胞造成多种破坏
西奈山的研究人员发现，单个基因的不同突变可能对一个人的健康产生多种影响，这表明基因疗法可能需要做的不仅仅是补充该基因应该编码的缺失或功能异常的蛋白质。相关结果发表在《nature genetics》杂志上。
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
Keytruda单药治疗NSCLC可让患者获益 无论KRAS突变状态如何
日前，默沙东（MSD）宣布，抗PD-1疗法Keytruda作为单药一线治疗PD-L1阳性肿瘤（TPS≥1%）的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者时，无论患者KRAS突变状态如何，均能改善总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。这些结果是基于对关键性3期KEYNOTE-042试验数据的探索性分析。探索性分析的目的是评
默沙东Keytruda单药一线治疗显著延长总生存期，与KRAS突变状态无关！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日公布肺癌关键III期KEYNOTE-042研究的探索性分析数据。结果显示，在肿瘤表达PD-L1（肿瘤比例评分[TPS]≥1%）的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，抗PD-1疗法（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）作
揭秘基因突变与多种癌症发生之间的神秘关联！
本文中，小编整理了多篇研究报告，共同解读基因突变与多种癌症发生之间的关联，分享给大家！图片来源：Nature, 2019, doi:10.1038/s41586-019-1646-9【1】Nature：重大进展！新研究揭示最常见的SF3B1基因突变如何导致癌症doi：10.1038/s41586-019-1646-9在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈金森癌症研究中心和纪念斯隆凯特琳癌症中心等研究机
Nat Genet：特殊基因突变或与人类机体多种复杂特性直接相关
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，人类基因组中难以研究的突变—短串联重复序列（short tandem repeats， STRs或微卫星）或能参与与机体复杂性状相关的基因的表达过程，这些性状包括精神分裂症、炎性肠病、甚至是身高和智力。图片来源：CC0 Publi
Nat Cell Biol：靶向抑制关键基因突变有望彻底根治结肠癌
2019年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --在近乎90%结肠癌病例中，患者机体的肿瘤细胞都会携带APC基因突变，其或能作为一种新型靶点来帮助开发广谱有效的结肠癌治疗手段；日前，来自德国维尔茨堡大学等机构的科学家们就通过研究来寻找癌细胞中的特殊靶点，以此来帮助开发摧毁结肠癌细胞的新型疗法，相关研究刊登在国际杂志Nature Cell Biology上。图片来源：Armin Wiegering
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的