Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
Nature：科学家揭示安慰剂疼痛缓解效应背后，一条独特的疼痛调控路径
当前的研究进展，为靶向新型神经疼痛通路的治疗策略开辟了道路，预示着通过药物或神经刺激技术精准调控前额叶-脑桥-小脑通路，将为人类疼痛管理带来革命性突破。
2024-08-05
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Theranostics：一种新的基于hdac的双药硒类似物可改善前列腺癌的治疗
体内和体外实验结果表明，SeSA-DCA是一种高效的PCa抗肿瘤化合物。与单药治疗相比，能有效诱导细胞周期阻滞和生长抑制，抑制前列腺癌细胞系的迁移和转移。
2024-07-17
Nat Methods丨严军团队开发新一代大规模协同单神经元重构系统
新一代的大规模单神经元重构系统Gapr，为最大程度刻画和研究神经元多样性提供可能，为研究全脑介观神经联结图谱提供了重要的解决方案，也为将来绘制灵长类大脑的单神经元投射图谱铺平了道路。
2024-07-07
哈佛学者开发出下一代基因编辑技术——点击编辑！无需DNA双链断裂，实现精准、多功能基因编辑
这项研究开发了一种新型基因编辑技术——点击编辑，使用HUHe介导的共价clkDNA定位到DDP的目标位点，从而实现精确和通用的基因组写入。
2024-07-29
科学家首次证实，无需基因突变，短暂的表观遗传改变就可驱动癌症发生
转录因子STAT92E是果蝇JAK-STAT通路的重要组分，ZFH1则是被STAT92E激活的转录抑制因子，它在人类中的同源物ZEB1突变与癌症有关。
2024-04-30
Nature：科学家开发出一种有望减缓中风相关大脑损伤的特殊分子—LK-2
LK-2能有效预防谷氨酸过度刺激酸敏感离子通道，从而就能减少钙离子的流动和细胞的死亡。此外，LK-2并不会影响NMDARs或其它常规的神经递质，这就揭示了其作为新一代中风疗法的潜力。
2024-07-12
迄今最大规模/最长时间研究发现，双乳切除不能进一步降低乳腺癌死亡率
基于研究结果，Steven Narod和他的同事认为，临床医生应该告知患单侧乳腺癌的女性，双侧乳房切除虽然可大幅降低患对侧乳腺癌的风险，但不会影响长期死亡率。
2024-08-08